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Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国提交上市申请

来源: | 2019-07-12 10:33:49 | 人气:

导读:Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物,以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日,该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份生物制品许可申请(BLA),申请批

Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物,以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日,该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份生物制品许可申请(BLA),申请批准teprotumumab用于活动性甲状腺眼病(TED)的治疗。该公司已请求对这份BLA进行优先审查。

之前,FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的突破性药物资格、孤儿药资格、快速通道资格。

teprotumumab BLA的提交,基于确认性III期临床研究OPTIC的积极数据。今年3月公布的顶线结果显示,研究达到了主要终点,与安慰剂组相比,teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显著改善:teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2mm或更多的主要终点,而安慰剂组仅为9.5%,数据具有统计学显著差异(p<0.001)。眼球突出(proptosis)是TED患者发病的主要原因。此外,该研究也达到了全部次要终点。安全性方面,teprotumumab的安全概况与该药治疗TED的II期研究中一致。详细数据将在今年晚些时候举行的医学会议上公布,并将在同行评议期刊上发表。

Horizon公司董事长、总裁兼首席执行官Timothy P.Walbert表示:“活动性TED对有效疗法存在着显著未满足彩票投注app需求,这是一种导致疼痛和威胁视力的疾病,目前还没有FDA批准的治疗方案。此次BLA是朝着向该类患者提供首个经FDA批准疗法的目标迈出的重要一步。”

OPTIC研究的联合首席研究员、席德西奈彩票投注app中心眼眶和甲状腺眼病项目主任Raymond Douglas表示,“OPTIC研究中,接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少,而这目前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。如果获得批准,teprotumumab将为临床医生提供第一种药物,在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外,来减少眼球突出。”

teprotumumab是一种全人IgG1单抗,靶向胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R),开发用于中度至重度甲状腺眼病(TED)的治疗,该病通常与格雷夫病(Grave’s disease,甲状腺机能亢进)相关。

甲状腺眼病(TED)是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病,活动性疾病窗口有限,在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病(Grave’s disease,甲状腺机能亢进)患者身上,但它是一种独特的疾病,由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应,造成长期的、不可逆转的损害。活动性TED持续长达3年,其特征是眼后炎症和组织扩张。随着TED的进展,它会造成严重的损害,包括眼睛突出(眼球突出)、斜视(眼球错位)、复视(两个视觉),并且在某些情况下会导致失明。

目前,患者必须经历活动性TED,直至疾病变得不活跃(这通常会留下永久性和视力受损的后果),然后才能进行复杂而昂贵的手术,但手术可能永远无法恢复视力或外观。TED患者经常经历长期的功能、心理和经济负担,包括不能工作和从事日常生活活动。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Horizon Therapeutics plc Submits Teprotumumab Biologics License Application (BLA) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED)


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